بقلم براتيك جاين
(رويترز) – وافقت هيئة تنظيم الصحة في الولايات المتحدة يوم الجمعة على الاستخدام الموسع للحقن مرة واحدة يوميا من شركة BioMarin Pharmaceutical لعلاج الأطفال دون سن الخامسة الذين يعانون من الشكل الأكثر شيوعا للقزامة قصيرة الأطراف.
كان الدواء، الذي يحمل العلامة التجارية Voxzogo، في عام 2021 هو أول علاج تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA) لعلاج الاضطراب الوراثي المعروف باسم الودانة لدى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم خمس سنوات فما فوق، في إطار موافقة إدارة الغذاء والدواء المتسارعة.
الودانة، وهي شكل من أشكال قصر القامة غير المتناسب الناجم عن طفرة جينية، تحدث في حوالي واحد من كل 25000 مولود جديد.
وتراهن الشركة على Voxzogo والعلاج الجيني الذي تمت الموافقة عليه مؤخرًا، Roctavian، لعلاج اضطراب النزيف الوراثي لتعزيز نمو الشركة على مدى السنوات القليلة المقبلة.
تم دعم قرار إدارة الغذاء والدواء بشأن الاستخدام الموسع من خلال بيانات من الدراسات التي أظهرت أن العلاج أظهر ملف تعريف مماثل للسلامة والفعالية لدى الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 5 سنوات مقارنة بمن هم في سن 5 سنوات فما فوق.
يتوقع محلل Guggenheim Securities أن تضيف العلامة الأمريكية الموسعة 800 مريض إضافي لـ Voxzogo وتساعد بشكل عادل على نمو الإيرادات لعام 2024.
تم شراء Voxzogo، الذي تم تقديمه في عام 2021، بمبيعات بلغت 169.2 مليون دولار في عام 2022. وهذا العام، ضاعفت الشركة توقعات مبيعات Voxzogo وتتوقع المبيعات من 400 مليون دولار إلى 440 مليون دولار في عام 2023.
يعتبر العلاج التجريبي infigratinib من شركة BridgeBio Pharma وعقار TransCon CNP الخاص بالقزامة من Ascendis Pharma في الدنمارك منافسين محتملين في مجال التطوير.
Voxzogo، المعتمد في أوروبا وأستراليا والبرازيل للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق وفي اليابان لاستخدامه في الأطفال من جميع الأعمار، هو أيضًا قيد المراجعة في أوروبا لتوسيع استخدام الحقن للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة أشهر وما فوق.
(تقرير بواسطة براتيك جاين وخوشي ماندوارا في بنغالورو؛ تحرير شايليش كوبر)